Gensight vise toujours une autorisation de mise sur le marché pour son traitement dans la neuropathie optique héréditaire de Leber. (Crédits photo : DR)
L'action Gensight (SIGHT) retrouve du poil de la bête et sort de la catégorie «penny stock» (retrouvant une cotation supérieure à un euro) à la faveur d'une publication préclinique aux conclusions plutôt insolites. La biotech parisienne a en effet dévoilé les résultats d'un essai mené chez quatre singes, afin d'évaluer la biodistribution locale de son produit phare Lumevoq (GS010), une thérapie génique destinée au traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie génétique rare causée par une mutation du gène ND4 et qui provoque la cécité.
Lumevoq est composé d'un vecteur viral qui, par injection intra-vitréene, transporte puis promeut, à l'intérieur des cellules de la rétine, un fragment d'ADN mitochondrial qui, à son tour, code la protéine ND4 humaine sauvage. Or, cette étude démontre, pour la première fois, que l'ADN contenu dans le vecteur viral passe d'un œil à l'autre même lorsqu'un seul œil est traité. En effet, les primates ont ici fait l'objet d'une injection unilatérale et l'ADN de GS010 a été détectée et dans certains cas quantifiés, dans des prélèvements de plusieurs tissus dans l'œil non traité (rétine et nerf optique, notamment), trois mois après injection.
Une information capitale. Rappelons en effet que le critère principal des essais cliniques finaux (phase III) menées par Gensight avec GS010 n'avait pas été atteint, en raison d'une différence d'efficacité insuffisante entre l'œil traité et l'œil non traité, malgré des critères secondaires positifs et un bénéfice global sur l'acuité visuelle des patients.
Ainsi, les premiers résultats de l'étude REVERSE (37 patients), publiés en avril 2018, avaient montrés une amélioration de l'acuité visuelle après 48 semaines de traitement, dans l'œil traité et... dans l'œil non traité (placebo). L'acuité visuelle s'est encore améliorée après 96 semaines... dans les deux yeux, avec un écart resté constant entre eux. En parallèle, les critères secondaires, dont la sensibilité aux faibles contrastes, sont ressortis en nette amélioration, dans les deux yeux. Même constat dans l'étude RESCUE dont les résultats furent publiés en février 2019 puis en septembre dernier.
Des arguments convaincants pour une demande d'AMM
Pour Bernard Gilly, directeur général de Gensight, ces résultats «réaffirment la position de la société selon laquelle les améliorations bilatérales inattendues observées dans les études REVERSE et RESCUE reposent sur une base scientifique solide». Ils apportent aussi selon lui «des arguments convaincants pour appuyer la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM)». Ils permettent d'éclairer un mystère qui a tenu en haleine les actionnaires de Gensight depuis 18 mois et qui a provoqué une division par six du cours de bourse par six.
Les dirigeants ne s'en laissent pas compter. Une réunion de pré-soumission est programmée avec les autorités sanitaires européennes (EMA) en début d'année prochaine. Tandis que le dépôt de la demande d'AMM auprès de l'EMA, est prévue 3e trimestre 2020. Ce même trimestre, la société devrait communiquer les résultats de l'étude américaine REFLECT, à partir desquels la société devrait pouvoir fonder sa stratégie de développement et d'enregistrement aux États-Unis. La « remontada » est en vue.
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